Supply of pharmaceutical products for gene therapy

Prin aceasta procedură se are în vedere achiziția unui medicament pentru terapie genică, percepută ca vârf de gamă al terapiilor personalizate, Onasemnogen abeparvovec, necesar tratamentului pacienților înscrisi în cadrul Programului Național de Sănătate Boli Rare - Atrofie Musculară Spinală, care îndeplinesc criteriile de eligibilitate. După diagnosticare, tratamentul - care constă într-o singură doză - necesită administrare cât mai rapidă deoarece evoluția bolii duce la agravarea deficitului motor și implicit a calității vieții pacienților, care vor necesita dispozitive medicale pentru a le asigura statusul respirator și nutrițional (ventilație, gastrostomă, sondă nasogastrică). Pentru produsul ce face obiectul prezentei proceduri, comanda va fi inițiată de către autoritatea contractantă ulterior depistării unui caz, exclusiv după confirmarea diagnosticului și obținerea aprobării de finanțare din partea Casei Județene de Asigurări de Sănătăte Sibiu, în limita fondurilor alocate prin Programul Național de Sănătăte Boli Rare, Subprogramul Atrofie Musculară Spinală, trusa cu flacoanele conținând medicamentul fiind particularizată pentru a răspunde cerințelor schemei terapeutice pentru fiecare pacient, în funcție de greutatea acestuia. Descrierea produsului - conform caietului de sarcini anexat